国家生物药技术创新中心（以下简称：“国创中心”）是科技部于2021年3月批准建设的全国生物医药领域首个国家技术创新中心，聚焦于治疗性抗体、新型疫苗、核酸药物、细胞和基因治疗等生物药重点领域和关键环节，以关键技术研发攻关、公共平台体系建设、产业环境生态营造、机制体制政策创新作为四大重点建设任务。

       国创中心将以苏州工业园区为主阵地，通过联合、协同全球顶级创新资源，积极构建全球创新网络，努力建设成为世界一流的生物药综合性技术创新平台和我国生物药领域的国家级战略科技力量。

       为推动细胞疗法全产业链亟需、专利技术受限、临床应用导向鲜明的重大技术攻关突破，国创中心发布细胞疗法“揭榜挂帅”榜单，旨在通过对细胞疗法全产业链和创新链进行对接，为实现细胞疗法满足临床需求奠定坚实基础，重点关注细胞疗法全产业链相关的前瞻性和应用性技术研究（详细信息可参见国创中心官网：https://www.nctib.org.cn/project/list）。

国家生物药技术创新中心细胞疗法“揭榜挂帅”技术攻关项目指南

2022-12-31

       国家生物药技术创新中心（以下简称：国创中心）是国家科技部于2021年3月批准建设的全国生物医药领域首个国家技术创新中心，聚焦于治疗性抗体、新型疫苗、核酸药物、细胞和基因治疗等生物药重点领域和关键环节，以关键技术研发攻关、公共平台体系建设、产业环境生态营造、机制体制政策创新作为四大重点建设任务。国创中心将以苏州工业园区（以下简称“园区”）为主阵地，通过联合、协同全球顶级创新资源，积极构建全球创新网络，努力建设成为世界一流的生物药综合性技术创新平台和我国生物药领域的国家级战略科技力量。

       细胞疗法“揭榜挂帅”技术攻关旨在通过对细胞疗法全产业链和创新链进行对接，开展细胞疗法技术方面的前瞻性和创新性的研究，推动细胞疗法全产业链亟需、专利技术受限、临床应用导向鲜明的重大技术攻关突破，为实现细胞疗法满足临床需求奠定坚实基础。

       一、重点攻关方向及考核要求

       本攻关研究计划重点关注细胞疗法全产业链相关的前瞻性和应用性技术研究，以项目支持的方式进行攻关资助。主要资助攻关方向如下：

       23101 开展细胞疗法新机制、新靶点、新适应症攻关

       （1）开发基于创新作用机制的细胞疗法技术，构建自主知识产权转化平台；

       （2）开发安全的、稳定的针对新靶点的细胞疗法技术，提高治疗效果，降低脱靶等毒副作用；

       （3）开发满足重大临床需求或新适应症的细胞疗法，拓展临床应用。

       整体攻关目标：发现1-2个新靶点，阐明1-2个新作用机制，拓展2-3个新适应症并拥有自主知识产权。完成概念验证，完成临床前研究，提交临床试验申请或获得临床批件。

       23102 开展新型的细胞改造、增殖、分化等工程化技术攻关

       （1）开发新型细胞重编程技术，通过基因转录、蛋白质表达、非编码RNA调控、DNA甲基化、组蛋白修饰等多个方面的优化策略，提高重编程效率；

       （2）开发新型定向诱导分化技术，利用小分子化合物、mRNA或蛋白质等定向诱导分化产生特定的功能细胞，提高分化效率；

       （3）开发新型CAR分子和TCR序列，降低耐药及脱靶风险，提高亲和力；

       （4）开发高效基因编辑技术，利用合成生物学等方式提高细胞能效性，降低免疫原性；

       （5）开发高效的递送载体工具，提高体内外递送效率及安全性。

       整体攻关目标：开发2-3个重编程技术，定向诱导分化获得2-3种临床应用级的功能细胞，筛选1-2个CAR分子和TCR序列，开发1-2种基因编辑工具，构建2-3个载体工具，研发1-2款细胞治疗药物。完成概念验证，完成临床前研究，提交临床试验申请或获得临床批件。

       23103 优化细胞疗法的生产工艺，实现原材料和仪器设备的国产替代

       （1）建立临床级细胞库，保障高质量细胞来源;

       （2）开发无血清培养基，实现国产替代；

       （3）优化细胞分离、纯化、扩增、冻存、复苏等生产工艺，推进细胞治疗产品的产业化；

       （4）自主开发原材料、模型动物及仪器设备，满足研发及生产需求；

       （5）构建完备的质量评价体系，填补行业空白。

       整体攻关目标：建立1-2个临床级细胞库，研发通用型或适用于特定功能细胞生长的无血清培养基，建立高效的研发及生产工艺，完善质量评价体系，研制1-2个国产替代的仪器设备，开发1-2种有临床指导意义的动物模型，推动细胞治疗产品的产业化。

       二、项目组织及要求

       1. 项目申报条件

       （1）在中国境内注册、具有独立法人资格，符合条件且有研发实力的高校、科研院所、企业等创新主体，可根据项目指南要求申报项目。多个单位联合申报的，应签订联合申报协议，并明确一家单位作为项目承担单位，负责牵头组织项目实施。

       （2）申报单位应具备良好的研究开发能力和产业化条件，有稳定增长的研发投入。

       （3）申报单位资产及经营状态良好，具有较高的资信等级和相应的资金筹措能力。

       （4）申报单位不设注册时间要求，项目（课题）负责人不设龄、学历和职称要求。

       2. 项目申报要求

       （1）项目符合本攻关榜单定位要求，技术突破性较高，项目有明确的研发任务和创新目标，符合国家细胞治疗产业、技术政策，项目属于榜单支持领域方向、符合相关要求。

       （2）项目设1名负责人，企业类申报单位最多申报1项项目。申报单位自筹经费与支持经费比例原则上不低于1:1。

       （3）项目申报重点突出创新性，原则上项目实施期为3年，一般允许延期一次，延长期限最长不超过1年。项目验收重点评价承担单位形成拥有自主知识产权的新技术、新方法、新产品，在创新能力提升、标志性成果产出、人才培养等方面的成效，突出其在解决前沿前瞻关键共性技术问题、引领产业发展中发挥的作用。

       三、立项说明

       （1）立项单位应将项目攻关任务目标摆在突出位置，集中优势资源，全力开展限时攻关。项目（课题）负责人在揭榜攻关期间，原则上不得调离或辞去工作职位。

      （2）鼓励立项项目利用国创中心平台开展科研攻关、成果转化及产业化，支持在园区申报专利、临床批件、产品上市注册证等。

      （3）立项项目须与国创中心签署技术攻关项目合同，接受国创中心相关考核管理，包括但不限于经费拨付方式、奖惩措施和成果归属等。国创中心根据项目研发“里程碑”进行考核情况，分阶段拨付经费，实施不力项目将暂停或终止支持。

     （4）立项项目类型包括重大项目、重点项目、引领项目及创新项目四类，国创中心将依据专家评审意见，结合年度资金预算，确定项目支持经费，原则上支持资金额度不超过300万元，根据立项类型获批支持资金不等。

     （5）企业类立项项目须在园区设立公司并开设资金专户，资助资金拨付至专户专账使用。非企业类立项项目须与国创中心共享知识产权收益权，共享比例为5%-10%，根据资助额度确定，资助资金拨付至项目承担单位专账使用。

     （6）鼓励揭榜挂帅项目积极申报园区科技领军人才项目，立项项目优先推荐进入园区科技领军人才评审“绿色通道”。 

       四、申报流程

       项目的申报材料须在国创中心申报系统进行网上报送，书面材料内容和网上填报的内容必须完全一致（网址：http://www.nctib.org.cn/）。申报材料统一用A4纸打印，按封面、项目申报书、相关附件顺序装订成册，一式两份（胶装，盖章），递交至国创中心，地址：苏州工业园区星湖街218号A1楼北座5楼。

       拟立项项目将在国创中心网站（http://www.nctib.org.cn/）进行公示，未立项项目不再另行通知。

本批次项目申报材料网上填报截止时间为2023年2月28日17:30，逾期将无法提交。项目申报纸质材料受理截止时间为2023年3月7日17:30，逾期不予受理。

       五、联系方式

       朱老师：0512-62956666-1109，zhuyf@biobay.com.cn

       施老师：0512-62956666-1104，shiyf@biobay.com.cn