12月8日，由海南省政府主办、国家药监局支持的第一届博鳌国际药械真实世界研究大会在海南博鳌举行。会上，国家药监局药品审评中心主任孔繁圃进行主旨演讲《真实世界证据助力药品监管决策，促进监管科学发展》。以下为演讲内容摘编。

       国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）自2018年开始启动真实世界研究相关工作，近几年在制定技术指导原则、开展应用试点以及建立工作机制等方面取得积极成效。

构建真实世界证据指导原则体系

       2018年以来，药审中心组织专家进行了广泛而深入的研讨，形成了第一个指导原则——《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。该指导原则较为系统地描述了真实世界证据支持监管决策的一些适用情形、研究类型和监管考虑，为真实世界研究的应用实践打下了良好基础。此后，药审中心又相继组织制定并发布了《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》。目前，《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（征求意见稿）》《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（征求意见稿）》已完成征求意见，即将发布；正在筹备中药研发中运用真实世界证据的指导原则。

促进真实世界研究实践

       在药品审评中，药审中心收到了一些涉及真实世界研究相关产品的申请，并已经批准了几个产品，主要包括罕见病用药、儿童用药、抗肿瘤药、中药等。相关指导原则发布后，药审中心收到与真实世界研究相关的沟通交流日益增多，我们鼓励申办者与药审中心进行充分的沟通交流，以确保双方对研究方案等能够达成共识。

开展应用试点及建立相关工作机制

       药审中心于2020年9月启动药品真实世界数据应用试点。经过遴选，药审中心与海南省药监局在首批真实世界数据研究应用试点工作中纳入10个品种，目前有3个品种已经获批上市。经国家药监局批准，药审中心于2021年7月与海南省药监局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局就真实世界研究试点工作建立了药品真实世界数据研究协调工作机制。在该工作机制下，三方共同加快推进落实药品真实世界数据研究试点有关工作，后续符合要求的品种可以陆续纳入试点工作。

助力解决儿童用药研发困境

       药审中心制定了《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》，将我国上市的临床常用药品，使用超说明书用药数据支持适应症扩展至儿童应用。此外，为了充分利用儿童医疗机构数据资源，采用真实世界研究方法进一步解决儿童用药研发困境，药审中心联合海南省真实世界数据研究院和国内儿童医疗机构开展研究，积极促进将“经验性给药”转化为药品说明书信息，指导儿科安全合理用药。

探索中药真实世界证据支持监管决策

       对于名老中医经验方、中药医疗机构制剂等已有人用经验药物的临床研发，若能将其真实世界研究与随机临床试验相结合，将为此类中药探索出科学可行的临床研发路径和监管决策依据。对此，药审中心进行了积极探索，已经起草了相应指导原则，不久将公开征求业界意见。

来源：中国医药报